Інактивований вірус ВІЛ використали для генної терапії у дітей з ослабленим імунітетом

Дослідники застосовували інактивований вірус ВІЛ на дітях, народжених без імунної системи. Завдяки цій генній терапії вони досягли надзвичайного результату: створили функціонуючу імунну систему.

Експериментальну терапію застосовували на 50 немовлятах та дітях раннього віку, і результати показали, що у всіх, окрім двох, розвинулась здорова імунна система, – оголосили у вівторок Лос-Анджелеські лікарі.

„Ми взяли щось, що в іншому випадку спричинило б смертельну хворобу, і для більшості дітей одноразове лікування виявилося ефективним”, – заявив керівник дослідження, лікар дитячої лікарні Mattel, співробітник Каліфорнійського університету (UCLA) Дональд Кон.

Ці діти, які пройшли лікування, вже можуть ходити до школи і жити нормальним життям, не боячись, що інфекція загрожуватиме їм у майбутньому, – додав він.

Лікарі кажуть, що знадобиться більше часу, щоб з’ясувати, чи одужали діти, але наразі схоже, що у них усе добре.

Зазначається, що діти страждали важким комбінованим синдромом імунодефіциту (SCID). Це захворювання спричинене спадковим генетичним дефектом, через який кістковий мозок не здатен виробляти здорові клітини крові, які утворюють імунну систему. Без лікування такі діти досить часто живуть усього один-два роки.

Недуга стала відомою як “хвороба бульбашок” через хлопчика з Техасу, який прожив 12 років у поліетиленовій плівці, щоб ізолювати його організм від бактерій. Зараз це називають “хворобою немовлят”, оскільки приблизно 20 різних генетичних дефектів, що призводять до цієї недуги, можуть вражати як хлопчиків, так і дівчаток.

Трансплантація кісткового мозку від генетично відповідного брата або сестри може вилікувати таку хворобу, але більшість дітей не мають відповідного донора, і таке лікування є великим ризиком. Маленький хлопчик із Техасу помер після такої трансплантації.

В даний час пацієнти отримують лікування антибіотиками та антибактеріальними антитілами двічі на тиждень, але це не тривале рішення. Лікарі кажуть, що генна терапія може бути: видаленням частини клітин крові пацієнта, введенням здорової версії гена, необхідного дітям, за допомогою інактивованого вірусу ВІЛ та поверненням клітин шляхом інфузії.

Результати досліджень під керівництвом дослідників UCLA були опубліковані у вівторок у журналі New England Journal of Medicine, а також були представлені на онлайн-конференції Американського товариства генетичної та клітинної терапії.

Джерело: MTI/hirado.hu