Використання «молекулярних ножиць» CRISPR / Cas9 для цілеспрямованого, високоточного редагування ДНК в експериментах на мишах виявилось надзвичайно ефективним при лікуванні двох агресивних видів раку, – повідомили дослідники Тель-Авівського університету.
Фахівці розробили систему транспортування на основі ліпідних наночастинок, яка спеціально націлюється на ракові клітини і вбиває їх за допомогою генетичних маніпуляцій. Система CRISPR-LNPs несе передачу РНК, завдяки якій фермент Cas9, який діє як молекулярні ножиці, розщеплює ДНК клітин, – передає портал Medicalxpress.
Результати революційних досліджень, проведених у лабораторії професора Дена П’єра, були опубліковані в журналі Science Advances. Це перше у світі дослідження, яке доводить, що систему редагування геному CRISPR можна використовувати для ефективного лікування раку на моделі тварин”, – каже П’єр. „Важливо наголосити, що це не хіміотерапія. Побічних ефектів немає, і ракова клітина, оброблена таким способом, ніколи більше не стане активною. Ензим Cas9 розрізає ДНК ракової клітини, тим самим нейтралізуючи її і назавжди запобігаючи її розмноженню”, – додав він.
П’єр та його колеги досліджували ефективність застосування цієї технології при лікуванні гліобластоми та метастатичного раку яєчників. Зазначається, що гліобластома – найбільш агресивний тип пухлини головного мозку. Після його діагностики тривалість життя становить 15 місяців, а п’ятирічна імовірність виживання становить лише 3 відсотки.
Експерти виявили, що одноразове лікування CRISPR-LNP подвоїло середню тривалість життя мишей із гліобластомами, збільшивши рівень виживання тварин приблизно на 30 відсотків. Що стосується раку яєчників, то він є основною причиною смерті жінок, оскільки більшості пацієнтів діагностують рак на занедбаній стадії захворювання, коли метастази вже поширилися по всьому тілу. Незважаючи на наукові досягнення останніх років, навіть сьогодні лише третина пацієнтів переживає це захворювання. Лікування CRISPR-LNP у моделі метастатичного раку яєчників збільшило загальний рівень тривалості життя на 80%.
„Технологія генної інженерії CRISPR, яка може ідентифікувати та модифікувати будь-який генетичний сегмент, революціонізувала нашу здатність націлюватись на фрагментацію, відновлення або навіть обмін генами”, – каже П’єр. „Однак, незважаючи на широке його застосування в дослідженнях, його клінічна корисність все ще перебуває в зародковому стані, оскільки необхідна ефективна система транспортування в організмі, щоб безпечно та точно доставити CRISPR до цільових клітин. Розроблена нами система доставки націлена на ДНК, відповідальну за виживання ракових клітин. Це інноваційний спосіб лікування агресивного раку, який на сьогодні вилікувати ще неможливо”, – додає професор.
Дослідники кажуть, що ця технологія відкриває незліченні нові можливості для лікування інших видів раку, а також рідкісних генетичних захворювань та хронічних вірусних захворювань, таких як СНІД. На наступному етапі П’єр та його колеги вивчать ефективність методу в лікуванні генетично “надзвичайно цікавих” видів раку крові, а також генетичних захворювань, включаючи м’язову атрофію Дюшенна.
Джерело: origo.hu