У Великій Британії дитині вперше в світі відновили слух за допомогою генною терапії
18-річній дівчинці з Великої Британії відновили слух після того, як вона взяла участь у піонерському дослідженні генної терапії. Як пише The Guardian, дитина стала першою людиною в світі, до якої застосували цей підхід.
Опал Сенді була нездатна чути від народження через слухову нейропатію – стан, який порушує нервові імпульси, що проходять від внутрішнього вуха до мозку, і може бути спричинено несправністю гена OTOF, який виробляє білок під назвою отоферлін.
Нова терапія від біотехнологічної фірми Regeneron включає інфузію робочої копії гена OTOF у вухо. Для перенесення робочого гена в організм пацієнта використовується нешкідливий вірус, відомий як AAV1.
Після новаторської операції, яка тривала всього 16 хвилин, дитина чує майже ідеально та із задоволенням грає з іграшковими барабанами.
Дівчинка проходила лікування в лікарні Адденбрука, що входить до Кембридзьких університетських лікарень. Операції передували десятиліття роботи вчених. Як зізнається професор Манохар Бенс, вушний хірург і головний дослідник Chord, результати були кращими, ніж вони сподівалися.
Загалом у дослідженні візьмуть участь 18 дітей з усього світу. Лікарі вважають, що випробування є лише початком генної терапії та знаменує собою нову еру в лікуванні глухоти.
Підпишись на спеціальний телеграм канал де кожна новина розміщена у повному обсязі. Твій телефон завантажуватиме новини у фоні тільки тоді, коли це можливо, і ти завжди будеш у курсі останніх подій.
Підписатися
