Ukrajna először kapta meg a világ legdrágább gyógyszerét a gerinc eredetű izomsorvadás (SMA) kezelésére

Az ukrajnai kórházak több mint 150 flakonnyi Spinraza gyógyszert kaptak. A gerinc eredetű izomsorvadásban (SMA) szenvedő gyermekek kezelésére szolgáló gyógyszerből egy darab injekció 100 ezer dollárba kerül.

A hírt Maria Karcsevics egészségügyi miniszterhelyettes közölte. Elmondása szerint az ukrajnai kórházak először kapják meg térítésmentesen ezeket a gyógyszereket a ritka betegségben szenvedő gyermekek számára.

„A mai nap túlzás nélkül egy nagyon fontos nap az ukrán egészségügy történelmében. Nem csupán drága gyógyszereket kaptunk, amelyek korábban Ukrajnában nem voltak elérhetőek. A legértékesebbet kaptuk: lehetőséget, hogy megmentsük a ritka betegségben szenvedő gyermekek életét. Köszönettel tartozunk azoknak az adományozóknak, akik lehetőséget adtak gyermekeinknek az életre” – nyilatkozta.

SMA

A gerinc eredetű izomsorvadás (spinal muscular atrophy, SMA) egy ritka, genetikai eredetű, progresszív és gyakran halálos betegség, amely a betegek járóképességét, táplálkozási képességét, végül pedig légzési képességét is érinti. Ez a rokkantsághoz vezető és gyakran halálos kimenetelű betegség körülbelül minden tízezredik embert érinti, és a csecsemők körében az egyik legfőbb genetikai eredetű haláloknak számít. Ukrajnában több mint 200 gyermek szenved a betegségben.

Az SMA kezelése

Korábban nem létezett kezelés az SMA-ra, 2016 decemberében viszont az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerfelügyeleti Hatósága (Food and Drug Administration, FDA) engedélyezte a Biogen számára az SMA kezelésére szolgáló első és egyetlen terápiát, amelyet azóta az Európai Unióban, Japánban, Brazíliában és a világ más régióiban is jóváhagytak, és amely eddig világszerte betegek ezrein segített.